Les patients atteints de leucémie en phase terminale qui n’ont pas répondu au traitement ont maintenant l’espoir d’une guérison. C’est ce qu’on appelle le revumenib et c’est une pilule expérimentale qui pourrait sauver beaucoup de vies.
La science au service des produits pharmaceutiques a produit un autre médicament qui pourrait être la dernière chance de salut pour de nombreux patients atteints de leucémie. C’est ce qu’on appelle le revumenib, et c’est un médicament qui a complètement éliminé le cancer chez un tiers des participants à un essai clinique américain tant attendu.
Nous étions très optimistes après les résultats des patients qui ont reçu ce médicament. C’était la dernière occasion. Ils ont progressé sur plusieurs lignes de traitement et dans une fraction d’entre eux, environ la moitié, les cellules leucémiques ont disparu de la moelle osseuse.
Dit le co-auteur de l’étude, le Dr. Ghayas Issa, médecin au MD Anderson Cancer Center de l’Université du Texas.
Comment fonctionne cette pilule ?
La leucémie myéloïde aiguë (LMA) est un type de cancer qui attaque la moelle osseuse, où les cellules sanguines sont produites, et provoque la production incontrôlée de cellules défectueuses. Revumenib est une nouvelle classe de thérapie ciblée pour la leucémie aiguë qui inhibe une protéine spécifique appelée ménine. Le médicament agit en reprogrammant les cellules leucémiques en cellules normales.
La jeune fille est impliquée dans la machinerie complexe qui est contournée par les cellules leucémiques et qui transforme les cellules sanguines normales en cellules cancéreuses. Lors de l’utilisation du revumenib, comme expliqué, le moteur est éteint et les cellules leucémiques sont retransformées en cellules normales, ce qui entraîne une rémission.
Cette formule a déjà sauvé 18 vies dans le cadre de l’essai clinique, dont les résultats prometteurs ont été publiés ce mois-ci dans la revue Nature. Les résultats préliminaires ont montré que 53 % des patients ont répondu au revumenib, et 30 % ont eu une rémission complète, sans cancer détectable dans leur sang.
Sur la base des données de cet essai, en décembre 2022, la Food and Drug Administration des États-Unis a accordé au revumenib la « désignation de thérapie révolutionnaire » pour aider à accélérer son développement et son examen réglementaire.
Le revumenib, un nouveau médicament spécifique, a facilité une réponse complète chez environ 40 % des patients atteints de sous-types de leucémie aiguë, selon les données d’une nouvelle paire d’études publiées dans Nature.
Un remède contre la leucémie, mais pas pour tout le monde
Comme mentionné par le Dr. Ghayas Issa, c’est définitivement une percée et c’est le résultat d’années de science. De nombreux groupes ont travaillé dur en laboratoire pour comprendre ce qui cause ces leucémies. Cependant, a expliqué le chercheur, le médicament ne fonctionne pas pour tous les patients. C’est pour un sous-ensemble spécifique de leucémies qui ont généralement des gènes manquants ou mal étiquetés ou une fusion chromosomique.
La pilule expérimentale cible la mutation la plus courante dans la LAM, un gène appelé NPM1, et une fusion moins courante appelée KMT2A. Combinées, on estime que ces mutations surviennent chez environ 30 à 40 % des personnes atteintes de leucémie myéloïde aiguë.
L’essai de phase 1 a inclus 68 patients dans neuf hôpitaux américains. Tous avaient vu leur leucémie réapparaître après d’autres traitements ou n’avaient jamais bien répondu aux médicaments traditionnels.
Parmi eux se trouvait Algimante Daugeliate, un architecte lituanien de 23 ans atteint de leucémie. Il avait reçu deux greffes de moelle osseuse de sa sœur, mais tous les autres traitements avaient échoué. Les médecins avaient même envisagé des soins palliatifs pour soulager ses souffrances.
J’étais désespéré. C’était comme vivre un film horrible. Je sentais que la mort était imminente et je n’avais que 21 ans.
Algimante a déclaré à El Pais.
Le point de vue d’un patient sur la réception d’un inhibiteur de la ménine. Algimante s’est envolé pour @MDAndersonNews de Lituanie pour s’inscrire. Reportage exceptionnel par @manuelansede qui m’a interviewé et Eytan @MSKCancerCenter https://t.co/l0LPLjktNe
— Ghayas Issa (@GhayasIssa) 18 mars 2023
Depuis qu’il a commencé Revumenib il y a deux ans, il s’est complètement rétabli.
Impact fort et effets secondaires limités
Selon Issa, bien que ce médicament soit assez sûr par rapport aux traitements standard de la leucémie, deux principaux effets secondaires ont été identifiés. Selon le responsable de l’étude, le premier touche le système électrique du cœur et peut être détecté grâce à un électrocardiogramme (ECG). Cependant, la réduction de la dose ou l’arrêt du traitement a résolu le problème dans tous les cas.
Le deuxième effet secondaire est appelé syndrome de différenciation – un groupe de réactions potentiellement mortelles aux traitements contre le cancer du sang – mais il peut être géré efficacement s’il est reconnu tôt et si des mesures appropriées sont prises. Selon Issa, tous les cas de syndrome de différenciation dans cette étude ont été gérés avec succès sans aucune complication pour les patients.
L’étude en est encore à ses débuts et les résultats restent préliminaires. Les études de phase I comme celle-ci visent à tester si un médicament est sûr et à trouver la dose la plus élevée pouvant être administrée sans provoquer d’effets secondaires graves.
Une étude de phase II, portant spécifiquement sur l’efficacité du revumenib, est actuellement en cours. Bien que la pilule expérimentale ne soit pas un remède définitif, elle laisse les chercheurs optimistes.
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